Un traitement génique potentiel pour l’épilepsie montre des résultats prometteurs lors des essais en laboratoire

Des chercheurs de la faculté de médecine Yong Loo Lin de l’Université nationale de Singapour travaillent sur un traitement révolutionnaire qui pourrait être bénéfique pour les patients atteints d’épilepsie, notamment ceux souffrant d’une forme génétique rare de ce trouble.

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L’épilepsie, caractérisée par des crises répétées causées par une activité cérébrale anormale, affecte des millions de personnes à travers le monde. Sous la direction du professeur adjoint Huang Hua, du département de physiologie et de neurophysiologie de la faculté de médecine à Singapour, l’équipe a testé un nouveau traitement génique ciblant une mutation spécifique dans le gène KCNA2, liée à des crises sévères et récurrentes.

Cette approche expérimentale utilise une thérapie qui cible l’ARN défectueux et le décompose, tout en préservant la fonction normale du gène.

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Le traitement a montré une capacité remarquable à restaurer le flux des ions potassium dans les neurones, un élément crucial pour la régulation de l’activité cérébrale, en corrigeant la mutation sous-jacente.

Le professeur adjoint Huang explique : « L’épilepsie résulte souvent d’une hyperactivité des neurones, et notre traitement agit comme une « réparation de la porte » qui contrôle le flux de potassium dans le cerveau, aidant ainsi à calmer les neurones hyperactifs et à réduire les crises ».

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Bien que cette recherche soit encore à un stade précoce et ait été testée sur des échantillons cellulaires, les résultats publiés dans la revue Molecular Therapy – Nucleic Acids apportent un nouvel espoir aux patients souffrant de formes génétiques d’épilepsie qui ne répondent pas aux traitements traditionnels.

L’équipe de recherche est optimiste quant à la possibilité d’adapter ce traitement innovant pour traiter d’autres troubles liés aux canaux ioniques dans les dix à vingt prochaines années.